Polscy chorzy z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym, najczęściej występującym pierwotnym nowotworem złośliwym wątroby, ze zniecierpliwieniem i olbrzymią nadzieją oczekują na dostęp do nowej immunoterapii skojarzonej. Śladem pacjentów z 10 krajów europejskich (Austrii, Belgii, Bułgarii, Danii, Estonii, Finlandii, Francji, Holandii, Niemiec i Szwecji) chcą korzystać ze zdobyczy współczesnej medycyny – mieć dostęp do optymalnej terapii, mogącej uratować ich życie. Obecnie w Polsce refundowane jest leczenie pacjentów z zaawansowanym lub nieresekcyjnym nowotworem wątrobowokomórkowym jedynie jednym lekiem ukierunkowanym molekularnie.
Przez ponad 12 lat była to jedyna opcja leczenia. Aż wreszcie doczekaliśmy się leczenia skutecznego u większości chorych, a na dodatek u części z nich kończącego się całkowitą remisją choroby. To wielki sukces medycyny – mówi dr n. med. Leszek Kraj, specjalista onkologii klinicznej z Kliniki Onkologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Nowa immunoterapia skojarzona znalazła się na projekcie majowej listy leków refundowanych, więc wkrótce będzie dostępna również dla pacjentów w Polsce.
– Nowa terapia jest niezwykle wyczekiwana przez polskich pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym. Każdego miesiąca do fundacji „Gwiazda Nadziei” zgłaszają się kolejni chorzy poszukający dla siebie ratunku. Zazwyczaj są to osoby zakażone wirusem zapalenia wątroby typu C w wyniku kontaktów ze służbą zdrowia. Niewykryty przez wiele lat wirus HCV spowodował u nich marskość wątroby, a w dalszej konsekwencji wywołał powstanie agresywnych zmian nowotworowych. Udostępniając im nową, skuteczną terapię przeciwnowotworową, chociaż częściowo rekompensujemy wieloletnie zaniedbania w diagnostyce zakażeń HCV oraz dajemy promyk nadziei na wyzdrowienie, którego tak bardzo pragną – zauważa Barbara Pepke, prezes fundacji „Gwiazda Nadziei”.
Sytuacja pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym jest wyjątkowo trudna. Zakażenia wirusami, które w głównej mierze odpowiadają za zmiany nowotworowe, przez długie lata nie dają żadnych specyficznych objawów, a rak wątroby wykrywany jest zazwyczaj w późnym stadium rozwoju choroby, gdy nie ma już możliwości wdrożenia najbardziej skutecznego leczenia zabiegowego, takiego jak resekcja guza i transplantacja narządowa, czy też leczenia miejscowego przy wykorzystaniu zabiegów ablacyjnych. Dla większości chorych jedyną opcją terapeutyczną pozostaje więc leczenie systemowe, któremu poddawany jest cały organizm. – Do niedawna byliśmy bezsilni w walce z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym. W przypadku tego nowotworu klasyczna chemioterapia jest nieskuteczna. Do dyspozycji mamy więc leki celowane. Pierwszym takim lekiem o jednoznacznie udowodnionej skuteczności był inhibitor wielokinazowy, odkryty dopiero w 2008 r. Wydłużał on jednak mediany przeżycia jedynie o ok. 2 miesiące. Po ponad dekadzie stagnacji, ostatnie dwa lata zaowocowały kilkoma przełomami. Przede wszystkim w 2020 r. w I linii leczenia, gdzie nowym standardem stała się immunoterapia w połączeniu z leczeniem aniogennym dla osiągnięcia jeszcze wyższej skuteczności. Dzięki niej odnotowujemy wydłużenie median przeżycia o ponad 6 miesięcy. Co więcej u 10% chorych następuje całkowita remisja choroby, którą wcześniej mogliśmy zaobserwować niezwykle rzadko, a u 20% pacjentów następują częściowe remisje. Tak dobrych odpowiedzi nie obserwowaliśmy dotychczas w leczeniu systemowym – wyjaśnia dr n. med. Leszek Kraj.
Spektakularne wyniki badania klinicznego fazy III Imbrave 150 sprawiły, że już w 2020 r. Komisja Europejska dopuściła nową immunoterapię w leczeniu dorosłych pacjentów z zaawansowanym lub nieresekcyjnym rakiem wątrobowokomórkowym, którzy wcześniej nie otrzymywali leczenia systemowego. W ślad za rejestracją nastąpiła szybka zmiana wytycznych dot. leczenia. Dziś zarówno wytyczne Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ESMO), jak i rekomendacje ekspertów pod redakcją m.in. konsultanta krajowego w dziedzinie onkologii klinicznej prof. dr hab. n. med. Macieja Krzakowskiego wskazują nową immunoterapię jako standard leczenia w pierwszej linii u osób z zaawansowanym HCC.
Skuteczne, zgodne ze standardami leczenie jest niezwykle potrzebne polskim pacjentom z rakiem wątrobowokomórkowym. Przez wiele lat pozostawał on białą plamą na mapie polskiej onkologii. Dodatkowo ograniczenia w dostępie do służby zdrowia w okresie pandemii COVID-19 sprawiły, że coraz więcej pacjentów jest diagnozowanych z nowotworem wątrobowokomórkowym w zaawansowanym już stadium. – Marzy mi się dzień, kiedy żaden z pacjentów nie będzie dotknięty zaawansowanym nowotworem wątroby na podłożu wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C. Nie mamy systemowego testowania na obecność tych wirusów a nieleczone zakażenia wciąż doprowadzają do rozwoju raka. Cieszę się, że w końcu ci pacjenci otrzymają dostęp do skutecznej terapii, umożliwiającej podjęcie walki z nowotworem. Immunoterapia skojarzona jest dla tych chorych jedynym ratunkiem i nadzieją na reemisję choroby. Bardziej wyczekiwaną niż kiedykolwiek dotąd.
Rak wątrobowokomórkowy to bardzo szczególny i trudny w leczeniu rodzaj nowotworu, który co roku dotyka ok. 2 tys. osób w Polsce. Rozwija się w marskiej wątrobie, spowodowanej najczęściej przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B (HBV) i typu C (HCV). Przez długi czas nie występują specyficzne objawy choroby, więc rak wykrywany jest najczęściej przypadkowo w późnym stadium rozwoju. Z tego powodu charakteryzuje się wysoką śmiertelnością i jednym z najniższych wskaźników przeżycia pięcioletniego w porównaniu z innymi rodzajami nowotworów. Sytuację chorych mógłby poprawić dostęp do wczesnej diagnostyki i nowych terapii.