W ostatnich miesiącach w Polsce zaszły bardzo duże zmiany w dostępie pacjentów z SM do nowoczesnych terapii. Jak w praktyce przekładają się one na sytuację osób żyjących z tą chorobą? To jeden z największych postępów w medycynie. O zmianach, jakie zaszły w leczeniu tej choroby oraz najpilniejszych potrzebach osób żyjących z SM w Polsce i opiekujących się nimi neurologów – mówią Dominika Czarnota, sekretarz generalna Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego

(PTSR) oraz prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR, dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.

Prof. Krzysztof Selmaj: Na świecie ogromny, wręcz rewolucyjny, postęp w terapii SM zaczął się już ponad 20 lat temu. W tym czasie na rynek wchodziły coraz to nowsze terapie immunomodulujące o wysokiej skuteczności, które pozytywnie zmieniają przebieg choroby. W Polsce dostęp do tych nowoczesnych terapii był jednak ograniczony i przez wiele, wiele lat walczyliśmy – zarówno eksperci, jak i organizacje pacjentów – o umożliwienie pacjentom korzystania w pełni z tych zdobyczy medycyny. W ostatnich miesiącach sytuacja się bardzo poprawiła, bo w listopadzie 2022 r. został wprowadzony nowy program lekowy dotyczący leczenia SM. Wcześniej obowiązywały dwa programy lekowe – pierwszej i drugiej linii – i trzeba było przenosić pacjentów z pierwszego programu do drugiego, kiedy ich stan się pogarszał, co było trudne technicznie i obwarowane wieloma obostrzeniami. To bardzo utrudniało prawidłowe, nowoczesne leczenie. Teraz mamy jeden program i możemy w jego ramach stosować prawie wszystkie obecnie zarejestrowane w terapii SM leki, zgodnie z ich zapisami rejestracyjnymi. Ta zmiana to duże osiągnięcie całego naszego środowiska SM-owego. Dzięki niej możemy skutecznie leczyć pacjentów, z korzyścią dla nich samych i całego społeczeństwa, bo pacjenci będą mogli normalnie żyć i pracować. Potrzebne są jeszcze pewne poprawki uelastyczniające nowy program lekowy oraz zapowiedziane już przez Ministerstwo Zdrowia przesunięcie do 1. linii leczenia jeszcze dwóch leków. Wtedy program będzie działał optymalnie.

Dominika Czarnota: To prawda, że w leczeniu stwardnienia rozsianego nastąpił prawdziwy przełom – jeszcze w latach 90-tych nie było niemal żadnych leków modyfikujących przebieg tej choroby, a obecnie mamy ich co najmniej kilkanaście. To daje możliwość personalizacji terapii, na czym bardzo nam zależy, ponieważ SM jest chorobą niezwykle zindywidualizowaną – nie ma dwóch osób, które miałyby dokładnie taki sam przebieg choroby. Dzięki obecnej szerokiej dostępności leków w Polsce, terapia może być indywidualnie, precyzyjnie dobierana do pacjenta i stanu zaawansowania choroby. Oprócz poszerzenia możliwości leczenia stwardnienia rozsianego w postaci rzutowo-remisyjnej, nowy program lekowy zawiera też lek zarejestrowany na postać wtórnie postępującą, czego wcześniej nie było. Mamy nadzieję, że te zmiany przełożą się na większą liczbę leczonych pacjentów, i że będą oni leczeni skuteczniej i dłużej – nie będzie dochodziło do sytuacji, w której pacjent przestaje odpowiadać na jedną terapię i nie ma możliwości zaproponowania mu innej.

Z jakimi wyzwaniami wiążą się te zmiany?

Prof. Krzysztof Selmaj: Szerszy dostęp do leków wysoko skutecznych oznacza, że teraz pacjenci mogą być leczeni z zastosowaniem tych leków w o wiele większej liczbie ośrodków. Oczywiście jest to korzystne dla pacjentów, ponieważ wielu z nich ma jednak problemy z poruszaniem się i w związku z tym krótszy dojazd do ośrodka jest dla nich bardzo ważny. Oczywiście, każda zmiana może początkowo sprawiać pewne trudności i wyzwania. W szczególności są one związane z tym, że nie wszyscy lekarze, którzy mogą teraz stosować u swoich pacjentów leki wysoko skuteczne, mają doświadczenie w ich podawaniu. Prowadzona jest jednak szeroka akcja edukacyjna dla neurologów i podczas szkoleń przekazujemy im niezbędne informacje, tak żeby mogli bez większych obaw prowadzić to leczenie.

Czy – po pokonaniu tych trudności – będziemy mogli powiedzieć, że program lekowy daje pacjentom pełny dostęp do nowoczesnego leczenia immunomodulującego?

Prof. Krzysztof Selmaj: Nie do końca. Konstruując program lekowy, wszyscy starali się, żeby był on optymalny, jednak w praktyce wychodzą pewne problemy. Jednym z takich problemów, które zauważamy, że jest ograniczenie dostępu do leczenia dla pacjentów, którzy są nieco bardziej zaawansowani w stopniu niepełnosprawności. Ci pacjenci – posiadający wyższą punktację w skali EDSS (mierzącą stopień niepełnosprawności) nie spełniają kryteriów kwalifikacji do leczenia w programie lekowym. Nie jest to uzasadnione ani wynikami badań naukowych nad lekami stosowanymi w SM ani wskazaniami rejestracyjnymi określonymi przez Europejską Komisję Medyczną (EMA). Choć wszystkie leki, którymi obecnie dysponujemy, są lekami prewencyjnymi, które hamują postęp choroby i zapobiegają niepełnosprawności, to nie oznacza to, że działają tylko u pacjentów z małym stopniem  niepełnosprawności. U pacjentów z bardziej zaawansowaną chorobą także istnieje możliwość działania hamującego jej dalszy postęp. U tych osób chodzi o to, żeby niepełnosprawność się nie pogłębiała się.

Dominika Czarnota: Obecnie w programie lekowym w 1. linii leczenia brakuje okrelizumabu, ale liczymy, że zgodnie z deklaracjami Ministerstwa Zdrowia, zmieni się to już od lipca tego roku. Również kladrybina ma być dostępna dla pacjentów zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi tego leku, a więc szerzej niż obecnie.

Bardzo bym też chciała, żeby do programu lekowego został dodany zapis umożliwiający podjęcie indywidualnej decyzji o włączeniu pacjenta do programu lekowego przez konsultanta wojewódzkiego lub krajowego. Choć widać, że autorzy programu chcieli zabezpieczyć wszystkie grupy pacjentów, to jednak nikt nie jest w stanie przewidzieć wszystkich sytuacji i przydałby się pewien „przycisk alarmowy” na sytuacje wyjątkowe – np. gdy pacjent, będący już w terapii, wyjechał zagranicę i nieoczekiwanie został tam na kilka miesięcy, co spowodowało, że wypadł z programu, ale po powrocie do kraju chciałby kontynuować leczenie.

Prof. Krzysztof Selmaj: Zgadzam się z tym, że program powinien być elastyczny. Nie powinno być sytuacji, że dochodzimy do ściany i nie mamy nic do zaproponowania pacjentowi. Pamiętajmy też, że program lekowy dotyczy leczenia immunomodulującego, a potrzeby terapeutyczne pacjentów z SM są znacznie szersze, obejmują również leczenie objawowe, i tu też konieczne są pilne zmiany.

Jakie są zatem aktualnie najpilniejsze potrzeby pacjentów z SM i opiekujących się nimi lekarzy?

Prof. Krzysztof Selmaj: Czekamy na poprawę dostępu do leków zmniejszających spastyczność czyli ograniczającymi nadmierne napięcie mięśni, co jest jednym z najbardziej dokuczliwych objawów u pacjentów z SM. Chodzi m.in. o toksynę botulinową, która jest refundowana dla pacjentów ze spastycznością, chorującymi na inne choroby np. dla osób po udarach mózgu, natomiast nie jest refundowana dla pacjentów z SM, oraz o marihuanę leczniczą, która w wielu krajach jest wykorzystywana do leczenia spastyczności. Pomocny byłby także lek famprydyna, który zwiększa siłę mięśni, poprzez modyfikowanie funkcji kanałów jonowych w komórkach mięśniowych.

Bardzo ważne jest też zapewnienie pacjentom z SM szerokiego dostępu do rehabilitacji, nie tylko ruchowej, ale również psychologicznej, zawodowej i społecznej. Jest to ogromne zagadnienie, nad którym koniecznie trzeba zacząć pracować systemowo. Kolejna sprawa to kompleksowość leczenia, ponieważ SM jest chorobą, w której oprócz objawów stricte neurologicznych, występują objawy z innych układów, spowodowane przez zmiany neurologiczne. Oznacza to, że niezwykle istotny dla osób z SM jest dostęp do okulistów, urologów, ortopedów i innych specjalistów. Takie kompleksowe leczenie powinno być zorganizowane w sposób przyjazny dla pacjentów.

Dominika Czarnota: Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego oraz inne organizacje pacjentów reprezentujące pacjentów chorych na SM w Polsce również mają nadzieję, że opieka nad osobami z SM będzie bardziej kompleksowa niż ma to miejsce na chwilę obecną. Oprócz wymienionych przez Pana Profesora kwestii leczenia objawowego, rehabilitacji i opieki całego zespołu lekarzy, ważne jest również systemowe wsparcie udzielane przez psychologów czy neuropsychologów. Ostatnio dużo mówimy o kwestiach zaburzeń funkcji poznawczych w SM, które mają istotne przełożenie na codzienne funkcjonowanie pacjentów, tymczasem właściwie nie monitorujemy tych zaburzeń, a obecny system nie ma nic do zaoferowania pacjentom z SM w zakresie rehabilitacji czy treningu funkcji poznawczych. Jeśli chodzi natomiast o pomoc psychologiczną, to ona generalnie w Polsce kuleje. Jako PTSR oferujemy pacjentom bezpłatną poradnię specjalistyczną z dostępem do konsultacji neurologicznych, do psychologów, prawnika, pracownika socjalnego, pielęgniarki i dietetyka, jednak naszych trzech psychologów nie jest w stanie zabezpieczyć całej populacji osób chorujących na SM w Polsce, a wielu osób nie stać na to, żeby regularnie korzystać z prywatnych wizyt u psychologa.

Wokół SM wciąż funkcjonuje wiele mitów i wydaje się, że społeczne postrzeganie tej choroby nie nadąża za postępem, jaki dokonuje się w terapii …

Dominika Czarnota: Staramy się pokazywać i mówić, że dzięki nowoczesnym terapiom i wcześnie podjętemu leczeniu, stwardnienie rozsiane wygląda inaczej niż jeszcze 10-20 lat temu. Efekty wprowadzenia na rynek nowoczesnych terapii są już zauważalne – pacjentów z niepełnosprawnością i innymi widocznymi objawami stwardnienia rozsianego jest mniej i będzie ich coraz mniej. Aby jednak tak się stało, konieczne jest przestrzeganie reżimu terapeutycznego. Staramy się uświadamiać osoby po diagnozie SM, żeby rozpoczynały leczenie immunomodulujące i go nie przerywały.

Przekaz społeczny musi być jednak zrównoważony, dlatego, że prawda jest taka, że pomimo skutecznego leczenia immunomodulującego, pacjenci z SM wciąż doświadczają różnych objawów. Najczęstszym z nich jest przewlekłe zmęczenie, które mocno rzutuje na codzienne funkcjonowanie. Dlatego nie możemy bagatelizować SM, musimy pamiętać, że nie wszystkie osoby z tą chorobą będą w stanie przenosić góry – zwłaszcza, że jest to choroba bardzo heterogenna, różnie przebiegająca u różnych osób.

Prof. Krzysztof Selmaj: Społeczne postrzeganie stwardnienia rozsianego na pewno będzie się zmieniło z czasem. Musimy pamiętać, że pojawienie się leków o wysokiej skuteczności, które dają pacjentom dużą szansę na normalne życie, to kwestia ostatnich 5-7 lat, więc jest to jeszcze dość krótki okres i jest duża grupa pacjentów, którzy zachorowali jeszcze przed tą rewolucją terapeutyczną, i w związku z tym mogą mieć znaczny stopień niepełnosprawności. Natomiast większość pacjentów, którzy zachorowali stosunkowo niedawno i wcześnie rozpoczęli leczenie, funkcjonuje normalnie. Z czasem tych pacjentów będzie coraz więcej i to spowoduje zmianę w społecznym postrzeganiu SM.

Czego życzą sobie osoby żyjące z SM oraz opiekujący się nimi neurolodzy z okazji Światowego Dnia SM?

Dominika Czarnota: Życzyłabym nam kolejnych pozytywnych zmian, o których już wspominaliśmy – drobnych poprawek w programie lekowym oraz rzeczywistej opieki kompleksowej nad osobami z SM. Natomiast marzeniem jest to, żeby pewnego dnia został wynaleziony lek, który pozwoli definitywnie wyleczyć stwardnienie rozsiane. Wtedy istnienie PTSR straci sens, ale z takiego powodu zaakceptujemy to.

Prof. Krzysztof Selmaj: To, żebyśmy mogli tę chorobę całkowicie wyleczyć jest marzeniem nas wszystkich. Na świecie prowadzone są bardzo duże badania nad lekami na SM, więc może się to uda. Równie ważne jest, abyśmy wypracowali leki, które będą w stanie naprawiać zmiany chorobowe w układzie nerwowym, które powstały w wyniku SM. Jak dotąd takich leków nie mamy, ale wierzymy, że medycyna osiągnie kiedyś taki poziom, że stwardnienie rozsiane będzie całkowicie wyleczalne.